转基因技术在临床医学方面得到了哪些应用

Question

转基因技术在临床医学方面得到了哪些应用

Answer 1

1.基因工程用于生产蛋白质类药物
治疗糖尿病的胰岛素,是一种 51 个氨基酸残基组成的蛋白质,1982 年美国 EliLilly 公司推出基因工程制造的人胰岛素,商品名为(Humulin).传统的生产方法是从牛的胰脏中提取.每 1000 磅牛胰脏,才能得到 10 克胰岛素.通过基因工程方法,把编码胰岛素的基因送到大肠杆菌细胞中去,造出能生产胰岛素的工程菌；从200升发酵液就可得到10克胰岛素.
干扰素具有广谱抗病毒的效能,是一种治疗乙肝的有效药物,国际上批准治疗丙型病毒性肝炎的药物只有它.但是,通常情况下人体内干扰素基因处于"睡眠"状态,因而血中一般测不到干扰素.只有在发生病毒感染或受到干扰素诱导物的诱导时,人体内的干扰素基因才会"苏醒",开始产生干扰素,但其数量微乎其微.即使经过诱导,从人血中提取1mg干扰素,需要人血8000ml,其成本高得惊人.据计算：要获取1磅（453g）纯干扰素,其成本高达200亿美元.使大多数病人没有使用干扰素的能力.1980年后,干扰素与乙肝疫苗一样,采用基因工程进行生产,其基本原理及操作流程与乙肝疫苗十分类似.现在要获取1磅（453g）纯干扰素,其成本不到1亿美元.从人血中分离纯化治疗一个肝炎病人的费用高达二三万美元,用基因工程技术生产干扰素治疗一个肝炎病人大约只需二三百美元.基因工程生产出来的大量干扰素,是基因工程药物对人类的又一重大贡献.
生产基因工程药物的基本方法是,将目的基因用DNA重组的方法连接在体载体上,然后将载体导入靶细胞（微生物,哺乳动物细胞或人体组织靶细胞）,使目的基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质提纯及作成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗.若目的基因直接在人体组织靶细胞内表达,就成为基因治疗.
目前用基因工程生产的蛋白质药物已达数十种,许多以前本不可能大量生产的生长因子,凝血因子等蛋白质药物,现在用基因工程办法便可能大量生产.已有50多种基因工程药物上市,近千种处于研发状态.每年平均有3-4个新药或疫苗问世,开发成功的约五十个药品已广泛应用于治疗癌症、肝炎、发育不良、糖尿病、囊纤维变性和一些遗传病上,在很多领域特别是疑难病症上,起到了传统化学药物难以达到的作用.
2.基因工程用于疫苗生产
常用的制备疫苗的方法,一种是弱毒活疫苗,一种是死疫苗.两种疫苗各有自身的弱点.活疫苗隐含着感染的危险性.死疫苗免疫活性不高,需加大注射量或多次接种.利用基因工程制备重组亚基疫苗,可以克服上述缺点,亚基疫苗指只含有病原物的一个或几个抗原成分,不含病原物遗传信息.重组亚基疫苗就是用基因工程方法,把编码抗原蛋白质的基因重组到载体上去,再送入细菌细胞或其他细胞中区大量生产.这样得到的亚基疫苗往往效价很高,但决无感染毒性等危险.在酵母中表达乙型肝炎表面抗原 HBsAg 产量可达每升 2.5mg ,已于 1984 年问世.
以乙型病毒性肝炎（以下简称乙肝）疫苗为例,像其它蛋白质一样,乙肝表面抗原（HBSAg）的产生也受DNA调控.
长期以来,医学工作者在防治乙肝方面做了大量工作,但曾一度陷于困境.乙肝病毒（HBV）主要由两部分组成,内部为DNA,外部有一层外壳蛋白质,称为HBSAg.把一定量的HBSAg注射入人体,就使机体产生对HBV抗衡的抗体.机体依靠这种抗体,可以清除入侵机体内的HBV.过去,乙肝疫苗的来源,主要是从HBV携带者的血液中分离出来的HBSAg,这种血液是不安全的,可能混有其他病原体[其他型的肝炎病毒,特别是艾滋病病毒（HIV）]的污染.此外,血液来源也是极有限的,使乙肝疫苗的供应犹如杯水车薪,远不能满足需要.基因工程疫苗解决了这一难题.利用基因剪切技术,用一种"基因剪刀"将调控HBSAg的那段DNA剪裁下来,装到一个表达载体中,所谓表达载体,是因为它可以把这段DNA的功能发挥出来；再把这种表达载体转移到受体细胞内,如大肠杆菌或酵母菌等；最后再通过这些大肠杆菌或酵母菌的快速繁殖,生产出大量我们所需要的HBSAg（乙肝疫苗）.
3.基因工程用于基因治疗
人体基因的缺失,导致一些遗传疾病,应用基因工程技术使缺失的基因归还人体,达到治疗的目的,已成为基因工程在医学方面应用的又一重要内容.